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诺华全球研发负责人来院交流 共探脊髓性肌萎缩治疗未来
2024-05-29 15:48:54 来源:神经内科 浏览次数:

近期,诺华全球研发基因治疗领域负责人及其团队到访首都医科大学附属北京儿童医院神经内科进行交流,与神经内科主任熊晖教授、主任医师吕俊兰和神经肌肉病学组成员探讨了中国脊髓性肌萎缩(以下简称SMA)治疗的标准、现状与未来发展方向,并实地参观了康复科的康复治疗设施。

熊晖主任首先对诺华全球研发基因治疗领域代表一行表示热烈欢迎,表示在全球化的医疗健康领域,跨国合作已成为推动医学进步的重要途径。诺华作为全球领先的医药健康企业,其全球研发负责人的到访不仅带来了国际视野,也为我们提供了与世界顶尖医疗研发团队交流的机会。讨论期间,熊晖主任带领神经肌肉病专业组团队与诺华团队就双方在脊髓性肌萎缩治疗领域的合作可能性进行了深入探讨。

脊髓性肌萎缩(SMA)属于遗传性运动神经元病,是由于脊髓前角运动神经元变性,导致肌无力、肌萎缩的罕见病。临床表现为进行性对称性肢体近端为主的弛缓性肌无力与肌萎缩,逐渐丧失各种运动功能,甚至出现呼吸困难与吞咽困难,导致患者死亡,是一种严重的遗传性疾病,对患者及其家庭造成了巨大的生理和心理负担。

会上,熊晖主任详细介绍了中国SMA治疗的现状,包括目前采用的治疗方法、面临的挑战以及未来的研究方向。诺华研发团队则分享了他们在SMA治疗领域的最新科研成果和全球治疗标准,双方就如何结合中国国情,提高SMA治疗的标准化和规范化水平进行了深入交流。

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会后,在熊晖主任、康复科付晓虎等陪同下,诺华团队实地考察了康复科康复治疗中心的设施设备、治疗流程以及患者康复情况。通过这次参观,诺华团队对国家儿童医学中心北京儿童医院在SMA康复治疗方面的专业能力和成就给予了高度评价,并表示希望未来能在康复治疗技术方面深入合作。

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诺华全球研发基因治疗领域负责人的此次访问,不仅加深了双方的了解,也为未来在脊髓性肌萎缩治疗领域的合作奠定了基础。SMA药物临床试验的顺利开展有利于推动国内罕见病防治事业的发展,促进罕见病治疗药物的持续开发,为国内包括SMA在内的罕见病群体带来更多更有效的创新药物,提升罕见病用药的可及性。未来,北京儿童医院将继续致力于提高医疗服务质量,加强国际交流与合作,共同推动SMA治疗技术的发展,为患者带来更优质的治疗方案。

神经内科

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